Pazopanib 在軟組織肉瘤 (soft tissue sarcoma) 可以延長病人存活，算是腫瘤界2012年非常重要的進展之一，終於在2015獲得健保的給付了。
今年四月一日上路的如下：
研究結果
根據的研究理論上是 PALETTE study，選的病患如下 (感謝趙明源提供圖)
在使用過anthracycline化療無效之後，使用 pazopanib 比上 placebo，Progression-free survival無病存活是4.6個月比上1.6個月(HR = 0.35; p< 0.001)，Overall survival整體存活率是12.5個月比上10.7個月(HR 0.86; p=0.25)，反應率在實驗組僅有4%。
雖然看起來1.8個月的存活跟4%的反應率不怎麼樣，但畢竟這是第一個用在sarcoma上的標靶藥物。
排除條件
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| PALETTE實際收治病患的分型 |
可以看到這藥物實驗的族群就是軟組織肉瘤但是排除比較特殊的族群，最常見的 GIST 有別的標靶可用、 第二常見 Liposarcoma 也被排除。 OGS, Ewing Sarcoma/PNET 是 chemotherapy/radiotherapy都有效，dermatofibrosarcoma protuberans 也是用標靶治療。
rhabdomyosarcoma 本來就比較混亂，原先的 phase II 只排除了 embryonal rhabdomyosarcoma ，我猜想是 ERMS 也是比較像 Ewing's 的小藍圓細胞系列，對化療電療比較有反應。進到 phase 3 排除的卻變成 non-alveolar/non-pleiomorphic RMS。很神奇的事情就是健保規範是整個 RMS 都不準用。
另外一個神奇的點是排除了骨轉移，這個在幾個臨床試驗中都沒看到這個限制。我唯一的推想是來自 EORTC phase 2 跟 PALETTE 的長期追蹤。裡面有提到貧血與骨轉移是藥物無效的預測因子。
健保局自己延伸文獻證據
對於腫瘤科醫師來說，能多一種武器使用當然是好事，但是這個核准的健保規定實在是問題多多。
原先的試驗就是打過化療失敗的患者，但健保局加上的條件是可以手術要先手術，這個條文其實在軟組織肉瘤的處置算是嘗試，如果開刀可以開通常也不會打化療。或許是為了讓後續審查部分更名正言順，但這句是畫蛇添足了。
排除條件就如同前述，關於 RMS 健保局自己延伸了。關於骨轉移或許是要限制用量，但是根據實証醫學的精神，那不是應該連貧血的一起禁了。而且骨轉移要如何限制，審查委員是否應該要求每個申請件都要附上骨掃描，那要求無症狀的病患作骨掃描又有符合倫理嗎？
這是一個每天三千多塊台幣的治療，或許一吃可以吃四到五個月，開放使用對病人很好，為了健保限制用量也很重要。但最終的結果我只看到充滿不知證據何來的妥協產物。一樣公醫制度
NICE 計算 pazopanib 使用在 sarcoma 的 QALY
一旦算出不划算就不給了，而不是自己延伸 evidence，東限西限，最後讓臨床醫師跟病患感到非常莫名奇妙。
