http://www.medscape.com/viewarticle/836231
beta-thalassemia的gene therapy已經做到有四個病人不用輸血了
lentivirus已經做到人, artificial zinc finger看起來也很不錯
主要是透過啟動fetal hemoglobin
http://www.medscape.com/viewarticle/836442
癌症病患產生incidental pulmonary embolism
這個研究發現沒預防大約有12% recurrence, 但有做LMWH也有6.2%
使用vit K antagonist的major bleeding增加3.2倍
再報的時候還破解了一個迷思,發現亞洲人PE的比率跟外國人一樣
https://ash.confex.com/ash/2014/webprogram/Paper70721.html
AG-221這個是mutant IDH2的抑制劑
IDH2產生AML/MDS的機轉在最近才比較確定並獲得討論
這次這個compound有phase I不錯的成績, 單用就有快一半的CR rate
http://www.medscape.com/viewarticle/836441
phase I還有一個MDS的特別藥物可以減少大約一半病患的輸血頻率
sotatercept: activin type 2A-receptor fusion protein
直接刺激erythropoiesis
http://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa1405760
最重要的就是上了NEJM的Factor XI antisense oligonucleotide
這個FXI-ASO是透過降低factor XI的表現
希望可以減少thrombosis的機會(研究對象是elective knee surgery)
此phase 2實驗中發現200mg FXI-ASO與 enoxaparin差不多
但是300mg組有神奇的療效(thrombosis 從30%降到4%)而沒有增加流血
https://ash.confex.com/ash/2014/webprogram/Paper77061.html
另外一個大規模anticoagulant study是unprovoked venous thrombosis使用warfarin六個月比上兩年
這是一個randomized, double-blind, placebo-control study
結果是雖然延長使用到兩年可以降低治療期間的recurrent VTE
但停藥之後好處在大約兩年處又追上了
這個研究的結論是應該考慮在某些病人延長治療,但study中沒有找到合適族群
